شركة Epygenix Therapeutics تتلقى تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ EPX-200 في متلازمة لينوكس غاستو

باراموس ، نيوجيرسيو 2 أغسطس 2021 / PRNewswire / – أعلنت شركة Epygenix Therapeutics ، Inc. ، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على الصرع الوراثي النادر والمستعصي ، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تسمية دواء يتيم لـ EPX-200 لعلاج متلازمة لينوكس غاستو (LGS). LGS هو اعتلال دماغي صرع نادر يظهر في الطفولة مع نوبات مستعصية. ما يقرب من 48000 من الأطفال والبالغين في الولايات المتحدة تعاني حاليًا من إل جي إس. تتميز بثالوث من العلامات بما في ذلك أنواع النوبات المتعددة ، ومجمعات الموجة البطيئة على تسجيلات تخطيط كهربية الدماغ (EEG) ، وضعف الوظيفة الإدراكية ، هناك حاجة ماسة إلى الخيارات العلاجية لـ LGS لأن التحكم في النوبات مع العلاجات المتاحة حاليًا غير كافٍ.

“يعد منح تسمية الأدوية اليتيمة لـ LGS لـ EPX-200 أحد المعالم الهامة في تطوير الشركة ، لأن الشركة توسع المؤشرات المستهدفة لتشمل العديد من أنواع الصرع المقاومة للحرارة ، بما في ذلك LGS. تدرك منحة FDA لـ EPX-200 لـ LGS أهمية EPX -200 كعقار مرشح لهؤلاء المرضى. بناءً على الاكتشافات التي تم إجراؤها في نماذج أسماك الزرد لحالات الصرع الجينية النادرة ، لدينا العديد من الأدوية المرشحة التي تمر عبر عملية التجارب السريرية ، وسنكون قادرين على اختبار سلامة وفعالية EPX-200 في LGS قال هان-جون لي ، الرئيس التنفيذي لشركة Epygenix Therapeutics: “المرضى قريبًا”.

الدكتور. سكوت سي بارابان، دكتوراه، أستاذ و وليام ك. أصدر الرئيس المعتمد في أبحاث العلوم العصبية بجامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو ورئيس المجلس الاستشاري العلمي في Epygenix Therapeutics ، تعليقًا مشتركًا مفاده أن “هذه خطوة طال انتظارها نحو إيجاد وتطوير عقاقير جديدة لعلاج نوبات الطفولة المبكرة المدمرة التي لوحظت في المرضى الذين يعانون من LGS. نأمل أن تصل الخيارات العلاجية الجديدة بسرعة إلى هؤلاء المرضى “.

اليكس يانج |، JD ، LLM ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Mstone Partners ورئيس مجلس الإدارة في Epygenix Therapeutics صرح أيضًا أن “Epygenix ملتزمة بتوفير خيارات أدوية متعددة آمنة وفعالة وصديقة للمرضى لفئة واسعة من الصرع المقاوم للعلاج. نحن متحمس للغاية مع معلم آخر نحو التسويق “.

بموجب قانون الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة ، يوفر مكتب تطوير المنتجات اليتيمة التابع لإدارة الغذاء والدواء (FDA) للرعاة وضعًا خاصًا وحوافز لتسهيل تطوير الأدوية للأمراض النادرة التي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة يوفر تصنيف الأدوية اليتيمة سبع سنوات من التفرد في السوق إذا كان المرشح الدواء الحصول على الموافقة التنظيمية جنبًا إلى جنب مع ائتمانات ضريبية لتكلفة التجارب السريرية المؤهلة ، والإعفاءات من بعض رسوم تطبيق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، والمساعدة في تصميم التجارب السريرية.

حول Epygenix Therapeutics، Inc.

Epygenix Therapeutics، Inc. هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير الأدوية لعلاج الصرع الجيني النادر والمستعصي. تركز Epygenix حاليًا على تطوير EPX-100 و -200 و -300. يلغى هؤلاء المرشحون السلوك المتشنج ونشاط النوبة الكهربية واكتشفوا في نموذج متلازمة دريفت الزرد الذي يحاكي علم الأمراض البشري وأكد صلاحيته من خلال الفعالية البشرية مع EPX-200 و -300. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع www.epygenix.com.

حول EPX-200

EPX-200 هو دواء للتحكم في زيادة الوزن يعمل عن طريق تعديل مسارات إشارات السيروتونين (5HT). تم تحديد EPX-200 أولاً باستخدام نموذج مرض الزرد لمتلازمة دريفت. تم الإبلاغ أيضًا عن أن EPX-200 له تأثيرات مضادة للنوبات بناءً على نتيجة عدد قليل من المرضى.

اتصال وسائل الإعلام
هان-جون لي، ماجستير، دكتوراه.
201-724-1786
hahnjun7@epygenix.com

الصور ذات الصلة

image1.jpg

عرض المحتوى الأصلي لتنزيل الوسائط المتعددة:https://www.prnewswire.com/news-releases/epygenix-therapeutics-receives-us-fda-orphan-drug-designation-for-epx-200-in-lennox-gastaut-syndrome-301345811.html

المصدر Epygenix Therapeutics، Inc.